Under fredagen har jag varit i Stockholm och i princip hela dagen har tillbringats på Karolinska Institutet, KI, där jag och kollegor från runt om i Sverige har diskuterat två mycket angelägna frågor: ”Hur skapar vi nationella infrastrukturer för klinisk forskning och vård” och ”Hur organiseras och samordnas en nationell infrastruktur för utveckling av avancerade terapier, ATMP?”
ATMP är biologiska läkemedel som baseras på gener, celler eller vävnader. Cancer, Parkinsons sjukdom och diabetes är exempel på sjukdomar som kan behandlas med dessa nya metoder. Sverige som land ligger mycket långt fram i ett internationellt perspektiv när det gäller att utveckla ATMP. Och i Sverige är Lunds universitet ett av de ledande lärosätena inom cell-, vävnads- och genterapi. Här finns till exempel Stamcellscentrum som redan utvecklat ett antal av de ATMP som är i klinisk prövning och som har fler produkter under utveckling med potential att nå hela vägen till patienter. Här finns också en av landets noder i Wallenberg centrum för molekylär medicin där internationellt rekryterade unga forskare och kliniska forskare vid Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus samarbetar framgångsrikt sedan länge.
Precis i veckan släpptes en nyhet om en patient med Parkinsons sjukdom som fått nya dopaminproducerande stamceller transplanterade inom projektet STEM-PD och där cellerna för första gången testas kliniskt. Transplantationen genomfördes vid Skånes universitetssjukhus och produkten som transplanterades har utvecklats av forskare vid Lunds universitet.
Utvecklingen inom detta område går fort framåt, men inte bara i Sverige utan i många länder i världen. Den internationella konkurrensen är stenhård och globalt ökar satsningarna på ATMP mycket snabbt. Under en längre tid har ett antal lärosäten och sjukhus uppvaktat regeringen med förslag på hur Sverige bör satsa, finansiera och organisera forskning och sjukvård så att vi inte bara kan vara världsledande på området utan också att dessa behandlingar ska komma svenska patienter till godo.
Framförallt behövs en nationell infrastruktur som utgörs av universitet och universitetssjukhus i ett nätverk. Dessutom behövs ökade statliga investeringar i sådan grundforskning som har relevans för cell-, vävnads- och genterapier och som utförs i nära samverkan med universitetssjukvården och industrin kring livsvetenskaper. Det ekosystem som omger ATMP från grundforskning till behandling av patienter består av många aktörer inom akademi, sjukvård och näringsliv samt specialistkompetenser och infrastrukturer såsom laboratorier. För att detta ekosystem ska fungera så bra som möjligt krävs helhetssyn och robust statlig finansiering. De paneldiskussioner och samtal som vi har fört i Stockholm idag har förts med ett helt färskt beslut från regeringen i ryggen: Vinnova får i uppdrag att etablera ett nationellt innovationskluster för kommersialisering, kompetensutveckling och produktionskapacitet för avancerade terapier.
Uppdraget är ett viktigt steg i rätt riktning och det är väldigt glädjande att regeringen visar ett tydligt engagemang för att utveckla ATMP. Men för att svensk forskning och innovation ska behålla sin ställning behövs även investeringar. De investeringarna bäddar för ekonomiska vinster – men viktigast av allt är hälsovinsterna eftersom sjukdomstillstånd som tidigare inte haft någon verkningsfull behandling kan få det.
Om vi tar exemplet med Parkinsons lever cirka 20 000 personer i Sverige med sjukdomen idag. Dagens standardbehandling för dessa patienter är läkemedel som ersätter förlusten av dopamin, men effekten av en sådan behandling minskar över tid och den orsakar biverkningar. Istället vore det bättre med behandlingar som kan reparera skadade strukturer i hjärnan eller som kan ersätta de dopaminproducerande nervcellerna som bryts ned vid Parkinsons sjukdom. STEM-PD-studien testar just detta – att få fram en stamcellsterapi med målet att ersätta förlorade dopaminceller med friska celler.
Sverige och Lund har fantastiska möjligheter att bli världsledande inom ATMP och med rätt och riktat stöd från regeringen når vi det uppsatta målet till 2030.
Erik